Medicamento innovador para perder peso con doble objetivo GLP-1/GIP

Este producto es el primer producto de terapia celular de doble objetivo aprobado en el mundo basado en ARNm LNP. Al expresar CAR que puede reconocer específicamente el antígeno de diferenciación de leucocitos 19 (CD19) y el antígeno de maduración de células B-(BCMA), identifica y elimina con precisión las células CD19 y BCMA positivas en el cuerpo de los pacientes, logrando así objetivos terapéuticos. El efecto sinérgico de los objetivos duales puede eliminar las células patógenas de la fuente, mejorar fundamentalmente la condición del paciente y resolver los puntos débiles que los tratamientos tradicionales no pueden curar y son propensos a reaparecer. Los estudios preclínicos han demostrado que este producto puede matar significativamente las células positivas para CD19 y BCMA, y tiene buena seguridad y eficacia.

La indicación clínica aprobada en esta ocasión es el lupus eritematoso sistémico recidivante y refractario. Además, se espera que este producto se utilice para el tratamiento de otras enfermedades autoinmunitarias mediadas por células B/células plasmáticas-como miastenia gravis (MG), artritis reumatoide (AR) y vasculitis relacionada con anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (ANCA) -. También se puede extender al mieloma múltiple (MM) en recaída/refractario, al linfoma de células B-y otros tumores hematológicos, y tiene un alto valor de desarrollo clínico. La aprobación del ensayo clínico de este producto es otro logro importante del diseño de nuestro grupo en el campo de la terapia celular, sentando una buena base para el desarrollo de productos de terapia celular que incluyen CAR-T generado in vivo.

Zilebesiran es una terapia de ARNi subcutánea desarrollada por Alnylam basada en su tecnología de conjugado químico estable mejorado PLUS (ESC+) GaINAc. Reduce los niveles de angiotensina al dirigirse a la síntesis de angiotensinógeno (AGT), el componente más importante del sistema renina angiotensina aldosterona (SRAA), una vía clásica para la regulación de la presión arterial. En última instancia, conduce a una disminución sostenida de la presión arterial. En julio de 2023, Roche y AInylam llegaron a un acuerdo para obtener los derechos cooperativos de desarrollo y comercialización del fármaco por un valor total de transacción de hasta 2.800 millones de dólares. En septiembre de 2025, las dos partes lanzaron el primer ensayo clínico de fase IV de Zilebesiran. ZENO).

Este estudio es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble-ciego,-controlado con placebo (n=11000) destinado a evaluar la eficacia y seguridad de Zilebesiran (300 mg, inyección subcutánea, una vez cada 6 meses) combinado con el tratamiento estándar (AO) en comparación con placebo combinado con SOC para reducir la incidencia de eventos adversos cardiovasculares mayores (MACE) en pacientes adultos hipertensos con enfermedad cardiovascular diagnosticada o control deficiente de la presión arterial con alto riesgo de enfermedad cardiovascular. El criterio de valoración principal del estudio es el tiempo transcurrido hasta la primera aparición de muerte cardiovascular, infarto de miocardio (IM) no mortal, accidente cerebrovascular no mortal o insuficiencia cardíaca (IC) dentro de los 5 años posteriores al tratamiento.

El 3 de junio de 2026, Ascidian Therapeutics anunció hoy que había llegado a un acuerdo de licencia y colaboración de investigación global con Ei Lily and Company. Ambas partes descubrirán y desarrollarán conjuntamente terapias para enfermedades renales monogénicas no reveladas, y Ei Lily tiene derecho a optar por ampliar la colaboración a otros objetivos.
El editor de exones de ARN de Ascidian puede editar múltiples exones completos en la escala de kilobases para reparar instrucciones genéticas que causan enfermedades. Esta tecnología está diseñada específicamente para abordar genes grandes o genes con alta diversidad de mutaciones, ampliando los límites de los fármacos genéticos.

Según los términos del acuerdo, Eli Lilly obtendrá derechos exclusivos y específicos sobre la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian para objetivos no revelados de enfermedades renales. Ascidian liderará el descubrimiento de fármacos y actividades preclínicas seleccionadas, mientras que Eli Lilly será responsable de la investigación preclínica adicional, el desarrollo clínico, la producción y la comercialización. Ascidian es elegible para recibir hasta $1.9 mil millones en pagos, incluidos prepagos, pagos por hitos de desarrollo y comercialización, y regalías escalonadas basadas en las ventas globales. Ascidian se reserva el derecho de desarrollar de forma independiente o conjunta otros objetivos en el campo del riñón con otros socios.

El valor total del proyecto de asociación es de hasta 2.000 millones de dólares, incluido un pago por adelantado de 30 millones de dólares (incluido efectivo y suscripción de capital de Inceived). Además, Inceived es elegible para pagos provisionales adicionales basados ​​en el logro de hitos como investigación preclínica, aprobaciones regulatorias y ventas comerciales. Esta colaboración combina la posición de liderazgo de AInvlam en el campo de RNAi con los modelos fundamentales y la experiencia en IA de lnceived, con el objetivo de catalizar y acelerar el desarrollo del diseño de fármacos de ácido nucleico. La innovación se centra en el desarrollo de modelos para fármacos basados ​​en tallos, como la terapia de ARNi de la que Alnylam fue pionera.

Plataforma de Alnylam: un motor de investigación y desarrollo que ha producido seis medicamentos comercializados y cuenta con más de 20 años de respaldo de datos patentados de ARNip. Modelo de Fundación Vida Inceptiva: ¡Adecuado para A! Modelos basados ​​en fármacos secuenciales, pueden generalizarse y autooptimizarse continuamente en diferentes proyectos. El objetivo de esta colaboración es modelar el ARNm objetivo y explorar conjuntamente el espacio de secuencias y nuevas modificaciones químicas para mejorar la eficacia y los efectos terapéuticos, al tiempo que se predicen las moléculas candidatas terapéuticas óptimas en modelos preclínicos para un mayor desarrollo por parte de AInyiam, promoviendo así avances en el diseño de ARNip. Su objetivo es ayudar a Alnylam a priorizar la detección de las moléculas más prometedoras y mejorar la eficiencia experimental.